Gentherapie für genetisch bedingte Muskel- und Bluterkrankungen

Es werden mehrere konkrete Gentherapieanwendungen mit Adenovirus-Vektoren entwickelt. Erstens ist die Heart-pace-Gruppe an einem internationalen Konsortium beteiligt, das darauf abzielt, verschiedene Ionenkanäle in Patientenherzen zu exprimieren, um die gesunde Herzschrittmacheraktivität wiederherzustellen. Zweitens werden große Bibliotheken von Adenovirus-Vektoren auf verschiedene Leukozytenpopulationen im Blut, einschließlich hämatopoetischer Stamm- und NK-Zellen, untersucht, um Therapien zu verbessern, die auf diese noch immer schwer dauerhaft zu verändernden Zelltypen abzielen. Drittens werden Adenovirus-Vektoren, die den von-Willebrand-Faktor exprimieren, für die Behandlung von Gerinnungsstörungen konstruiert.